近日，长春金赛药业有限责任公司(以下简称“金赛药业”)宣布，其自主研发的口服小分子生长激素促分泌药物GS3-007a干混悬剂正式获得中国国家药品监督管理局批准，即将开展用于治疗儿童特发性身材矮小(ISS)的临床研究。这是继该药物获批开展因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢的临床研究后，在儿童生长领域取得的又一里程碑。作为国内首批进入临床阶段，并在国际上率先开展用于ISS治疗研究的口服生长激素促分泌药物，该药物的推进为ISS的治疗带来了新的方向，有望改变生长激素注射治疗模式，开启全新“口服生长激素新时代”。
儿科学领域著名专家，华中科技大学同济医学院附属同济医院的罗小平教授表示：“ISS患儿虽垂体结构与功能正常，但常表现为夜间生长激素脉冲峰值降低或脉冲频率减少，导致整体内源性生长激素暴露不足，从而影响生长速度。其口服给药方式突破了现有生长激素治疗依赖注射的限制，有望改善依从性，为矮小患儿提供新的治疗选择。”
儿童特发性身材矮小是儿科临床常见的生长发育障碍类疾病，是一组尚未明确病因，高度异质的矮小疾病的统称，指身高低于同年龄、性别和种族的平均身高2个标准差以上或低于第3百分位数，且出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因变异证据的矮小[1]。60%-80%的身材矮小儿童病因无法明确，被归为ISS[2]。据权威数据统计，目前中国身高位于第三百分位数(P3)以下的矮小症患者人数为510万左右，其中就诊并确诊的矮小症儿童约23万[3]。目前主要治疗手段为皮下注射类生长激素药物，主要包括每日一次的重组人生长激素和每周一次的长效生长激素。
GS3-007a的研发基于金赛药业在生长激素领域近30年的深厚积淀。从1998年推出第一支国产重组人生长激素粉剂，到2005年上市亚洲第一支生长激素水剂，再到2014年全球首创PEG化长效周制剂，其生长激素系列产品持续引领行业发展，并全剂型收录于2025年版《中国药典》。如今，从周制剂到月制剂、口服制剂的研发管线推进，体现了金赛药业致力于持续创新突破、不断优化患者用药体验，引领生长激素治疗步入一个“免打针”的口服新时代。未来，金赛将加速推进GS3-007a干混悬剂的临床进程，为矮小患儿带来全球领先的治疗方案。
1.创新药研发具有高风险，临床试验结果及最终获批存在不确定性。
2.本文旨在分享研发前沿资讯，仅供医疗卫生专业人士参阅。
3.金赛药业不推荐任何未被批准的药品、适应症的使用。
参考文献：
[1]陈佳佳,曹冰燕,巩纯秀,等.儿童特发性矮身材诊断与治疗中国专家共识[J].中国实用儿科杂志,2023,38(11):801-813.DOI:10.19538/j.ek2023110601.
[2]中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组,et al.,儿童特发性矮身材诊断与治疗中国专家共识.中国实用儿科杂志,2023.38(11):p.801-813.
[3]World Population Prospects2022-2050，结合人口学专家访谈，2023年4-15岁人口为1.69亿人.
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